Eliglustat, terapia orale per la malattia di Gaucher, ha un profilo di sicurezza favorevole. È la conclusione cui è arrivato uno studio che ha analizzato il profilo degli eventi avversi a lungo termine, derivanti da quattro studi completati sul farmaco, secondo il quale la maggioranza di questi sono lievi o moderati, transitori e si manifestano solo una volta per paziente. L’analisi, guidata da Judith Peterschmitt di Sanofi Genzyme, è stata pubblicata su Orphanet Journal of Rare Disease.
Eliglustat è indicato nei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo I, che sono metabolizzatori lenti, intermedi o estensivi per CYP2D6. Per valutare gli eventi avversi di eliglustat, i ricercatori hanno analizzato i dati combinati raccolti in quattro trial clinici che hanno coinvolto 393 pazienti.
Dai risultati è emerso che il 2,3% dei pazienti ha sospeso il trial a causa di eventi avversi. Nel complesso, poi, il 97% degli eventi avversi evidenziati è stato lieve o moderato e l’86% di questi è stato riportato come ‘non correlato al trattamento’. Il tasso complessivo di eventi avversi diminuiva col tempo e non aumentava con l’aumento del dosaggio di eliglustat.
Gli eventi avversi più frequenti sono stati dispepsia, mal di testa, dolore addominale superiore, vertigini, diarrea, nausea, artralgia, costipazione, dolore addominale, malattia da reflusso gastroesofageo, stanchezza, palpitazioni, gonfiore addominale e gastrite. Tutti questi eventi riportati, tranne artralgia e mal di testa, sono stati inoltre riferiti solo uno per paziente, in più del 70% dei pazienti che ha registrato l’evento avverso.
